Novo monoklonsko protitelo proti limfocitom za zdravljenje imunske trombocitopenije
Monoklonsko protitelo, dodano standardni terapiji, lahko bolnikom z imunsko trombocitopenijo (ITP) ponudi večje možnosti za stabilen odziv v daljšem časovnem obdobju. To je pokazala mednarodna študija, objavljena v reviji “New England Journal of Medicine”, katere glavni avtor je prof. Francesco Zaja, profesor hematologije na Univerzi v Trstu in direktor Kompleksne enote za hematologijo Julijsko-posoškega univerzitetnega javno zdravstvenega podjetja.
Imunska trombocitopenija (ITP) je avtoimunska bolezen, ki povzroča zmanjšanje števila trombocitov (celic, ki so bistvene za strjevanje krvi) v krvi in povečano tveganje za krvavitve na koži, sluznici in v hujših primerih tudi v organih in globokih tkivih. Ti simptomi so pogosto povezani z utrujenostjo in omejitvami pri opravljanju vsakodnevnih dejavnosti, kar znatno vpliva na kakovost življenja.
V Evropi so zabeleženi približno trije novi primeri na 100.000 ljudi na leto. Imunska trombocitopenija lahko prizadene v kateri koli življenjski fazi: v otroštvu je pogosteje sekundarna nekaterim virusnim okužbam in se ponavadi sama izboljša. Pri odraslih pa se ta bolezen pogosteje pojavi na zahrbten način brez očitnega vzroka.
Zdravljenje s kortikosteroidi, ki predstavlja začetno terapijo za simptomatske bolnike, je pogosto dolgoročno neučinkovito, tako da bolezen postane kronična in zahteva stalno zdravljenje za ohranjanje varnih vrednosti trombocitov. Zlasti v teh primerih je zelo pomembna razpoložljivost alternativnih, netoksičnih terapij, ki lahko zagotovijo trajne odzive.
Študija, objavljena v reviji "NEJM", je pokazala, da lahko ianalumab, monoklonsko protitelo, ki deluje na receptor BAFF limfocitov B (nekaterih celic imunskega sistema, odgovornih za proizvodnjo protiteles), dodan terapiji z eltrombopagom (peroralnim zdravilom, ki se že uporablja za povečanje proizvodnje trombocitov), izboljša nadzor nad boleznijo.
Zelo zanimiv je kratek čas trajanja zdravljenja, predviden v protokolu: štiri mesečne infuzije ianalumaba, s ciljem doseči učinek, ki se ohrani tudi po koncu zdravljenja. V praksi je cilj jasen: posredovati v zgodnji fazi bolezni z zdravili nove generacije, ki selektivno delujejo na nekatere sestavine imunskega sistema in lahko povečajo število trombocitov, zmanjšajo tveganje za ponovitev bolezni in potrebo po reševalnih terapijah.
Rezultati izhajajo iz mednarodne klinične študije tretje faze, najbolj napredne faze, ki potrjuje učinkovitost in varnost pred morebitno odobritvijo, v kateri je sodelovalo 152 odraslih bolnikov v 73 centrih iz 24 držav. Bolniki, ki so bili prej zdravljeni s kortikosteroidi z nezadostnim odzivom ali ponovitvijo, so prejeli štiri mesečne infuzije ianalumaba (v dveh različnih odmerkih) ali placeba; v obeh skupinah je bila predvidena kombinirana terapija z eltrombopagom, s postopnim zmanjševanjem odmerka pri bolnikih, ki so dosegli in ohranili ustrezen odziv.