Glossario

Audit: revisione sistematica ed indipendente delle attività e dei documenti relativi ad uno studio per verificare che questo sia stato condotto in accordo al protocollo, alle SOP dello Sponsor, alle GCP/ICH,e alla legislazione vigente.

Case Report Form (CRF) : documento su supporto cartaceo, ottico, oppure elettronico progettato per registrare tutte le informazioni richieste dal protocollo (Linee Guida per la Buona Pratica Clinica CPMP/ICH/135/95 - DM 15/7/1997).

Emendamenti sostanziali: emendamenti "tali da incidere sulla sicurezza dei soggetti della sperimentazione o modificare l'interpretazione della documentazione scientifica a sostegno dello svolgimento della sperimentazione, oppure siano significativi in relazione allo svolgimento clinico dello studio". (D.Lgs. n°211 del 24/6/2003).

Farmacovigilanza: complesso di attività finalizzate a valutare in maniera continuativa tutte le informazioni relative alla sicurezza dei farmaci e ad assicurare, per tutti i medicinali in commercio, un rapporto beneficio/rischio favorevole per la popolazione.

GCP: La buona pratica clinica è un insieme di requisiti in materia di qualità in campo etico e scientifico, riconosciuti a livello internazionale, che devono essere osservati ai fini del disegno, della conduzione, della registrazione e della comunicazione degli esiti della sperimentazione clinica con la partecipazione degli esseri umani. Il rispetto della buona pratica garantisce la tutela dei diritti, della sicurezza e del benessere dei soggetti ed assicura la credibilità dei dati concernenti la sperimentazione clinica stessa”.

IMP (medicinale sperimentale): una forma farmaceutica di un principio attivo o di un placebo saggiato come medicinale sperimentale o come controllo in una sperimentazione clinica compresi i prodotti che hanno già ottenuto un'autorizzazione di commercializzazione ma che sono utilizzati o preparati (secondo formula magistrale o confezionati) in forme diverse da quella autorizzata, o quando sono utilizzati per indicazioni non autorizzate o per ottenere ulteriori informazioni sulla forma autorizzata. (D. MS 21/12/2007)

Investigator’s Brochure: è una raccolta di dati clinici e non clinici relativi al farmaco o prodotto oggetto dello studio al momento disponibili, rilevanti per il suo studio nell’uomo, compresi i dati chimici, farmaceutici e tossicologici, nonché quelli relativi alla farmacocinetica e farmacodinamica negli animali, e i risultati degli studi clinici precedenti. L’IB dovrebbe contenere dati sufficienti a giustificare la natura, lo sviluppo e la durata dello studio. Lo scopo è quello di fornire al PI un riassunto delle ricerche condotte affinché possa valutare il rischio-beneficio del prodotto in relazione allo studio proposto e faciliti la comprensione del razionale e delle varie caratteristiche del prodotto (art. 7, Linee Guida per la Buona Pratica Clinica CPMP/ICH/135/95 - DM 15/7/1997).

Investigator’s Study File: è il file ufficiale dello studio presso il singolo Centro e deve contenere tutte le informazioni relative allo studio stesso; deve essere gestito dal PI e dal suo Study Staff (D.Lgs. n°211 del 24/06/2003).

Ispezione di sistema: verifica della presenza delle procedure e la conseguente attuazione di tutti i processi inerenti gli aspetti gestionali, di garanzia e controllo, relativi ai percorsi della sperimentazione clinica in generale.

Principal Investigator: è un medico qualificato ai fini della sperimentazione responsabile dell’esecuzione clinica in un dato centro (D.Lgs. n°211 del 24/06/2003) e del rispetto delle Norme di Buona Pratica Clinica (GCP) e della normativa vigente. Il PI è il responsabile ultimo del benessere dei pazienti.

Protocollo: documento in cui vengono descritti l’obiettivo o gli obiettivi, il background dello studio ed il suo razionale, la progettazione, la metodologia, gli aspetto statistici e l’organizzazione della sperimentazione clinica (D.Lgs 24/06/2003).

Sponsor: la persona, la società, l’istituzione o l’organismo che si assume la responsabilità di avviare, gestire e/o finanziare una sperimentazione clinica (D.Lgs. n°211 del 24/6/2003).

Trial Master File: è il file ufficiale dello studio che deve contenere tutte le informazioni relative allo studio stesso. Deve essere gestito dallo Sponsor ed archiviato per almeno 7 anni dalla conclusione dello studio (D.Lgs. n°211 del 24/6/2003).

 

DISEGNI DEGLI STUDI

 

Gli studi epidemiologici possono essere classificati come studi osservazionali o sperimentali. Gli studi osservazionali di solito rappresentati dagli studi descrittivi e Studi analitici, si suddividono in Studi Ecologici (di correlazione), Trasversali (survey o studi di prevalenza), Caso-controllo e di coorte (o follow-up). Gli studi sperimentali sono invece rappresentati dai Trial controllati randomizzati (trial clinici) da trial sul campo e dai trial di comunità (o studi di intervento su comunità). Tutti hanno come oggetto o unità di studio popolazioni (studi ecologici) o individui (studi di prevalenza, caso controllo o di coorte) o pazienti (trial clinici) o persone sane o intere comunità (trial o studi di intervento su comunità). Studi prospettici: valutano gli effetti di un intervento seguendo le persone coinvolte a partire dall’inizio dello studio e fino alla sua conclusione, per osservare gli esiti dell’intervento stesso.

 

Studio clinico interventistico: qualsiasi studio sull'uomo finalizzato a scoprire o verificare gli effetti clinici, farmacologici e farmacodinamici di medicinali sperimentali, di dispositivi medici o di procedure e tecniche diagnostico/terapeutiche, al fine di individuarne i benefici e le eventuali reazione avverse.

Studio clinico non interventistico (o studio osservazionale): studio nel quale i medicinali i dispositivi medici o le procedure e tecniche diagnostico-terapeutiche sono prescritti secondo le indicazioni dell’autorizzazione all’immissione in commercio. L’assegnazione del paziente a una determinata strategia diagnostico terapeutica rientra nella normale pratica clinica e la decisione di prescrivere il medicinale di usare il dispositivo medico o seguire la procedura diagnostico terapeutica è del tutto indipendente da quella di includere il paziente nello studio.

Studi osservazionali di tipo descrittivo: esaminano la frequenza, la distribuzione e l’andamento di una malattia nella popolazione; ricercano inoltre eventuali fattori predittivi ed eziologici della malattia in esame.

Studi retrospettivi: misurano eventi accaduti in un periodo precedente rispetto al disegno dello studio. Uno studio retrospettivo è solitamente meno affidabile di uno studio prospettico, perché nello studio prospettico le caratteristiche dei soggetti inclusi, i dati raccolti e gli esiti misurati sono definiti prima dello svolgimento dello studio e sono pianificati; in definitiva, i dati vengono raccolti in modo da ottenere un buon livello di qualità, cosa non garantita dagli studi retrospettivi, in cui i dati a disposizione sono stati raccolti prima che lo studio iniziasse.

Studio di Coorte: studia una coorte, ovvero un gruppo che sperimenta un dato evento, in un periodo selezionato, e lo studia ad intervalli di tempo. Permette di rilevare i possibili fattori di rischio di una popolazione, ed il suo follow-up. Esso consiste nel confronto della diversa incidenza di un determinato fenomeno, ad esempio una malattia professionale, fra il gruppo esposto al fattore di rischio, ed il gruppo non esposto.

Studi di coorte Prospettico: Classicamente, gli studi di coorte, chiamati anche studi di follow-up o di incidenza, partono con un gruppo di persone (coorte) libere da malattia, che vengono classificate in sottogruppi a seconda dell'esposizione a una causa potenziale di malattia o di altro evento. I soggetti, oggetto di studio e ricerca, costituiscono un gruppo omogeneo per caratteristiche (coorte). Questi sono selezionati dalla popolazione generale o da popolazione di ammalati e seguiti nel tempo. Il follow-up è di solito prospettico (usato in ambito clinico) oppure definisce un arco temporale che dal momento di reclutamento della coorte misura esposizione ed effetti .

Studi descrittivi e trasversali: si possono avere su presenza di fattori di rischio ma NON dimostrare la presenza reale di un nesso causale tra il settore e la malattia; ciò può essere possibile invece negli studi caso-controllo e di coorte. Lo studio caso-controllo è tipicamente retrospettivo,si raccolgono info sul passato cioè dopo che la malattia si è già verificata e sono noti coloro che sono malati (casi) e coloro che non sono ( i controlli).

Caso-controllo: è retrospettivo, nel senso che si raccolgono info sul passato, ovvero dopo che la malattia si è già verificata e sono noti coloro che sono malati (casi) e coloro che non lo sono (i controlli).

Policentrico: esistenza di più centri in un determinato sistema.

Studi clinici in cieco semplice: è uno studio in cui solo i soggetti inclusi non sono a conoscenza dei trattamenti assegnati mentre il medico sperimentale ne è a conoscenza.

Randomizzato: consiste nell'attribuzione causale di ogni paziente che man mano viene ammesso al gruppo dei casi in trattamento sperimentale oppure al gruppo di controllo (trattamento standard, placebo o altro trattamento di confronto).

Osservazionale: tende a dimostrare i possibili effetti di vari fattori di rischio o protettivi, su un gruppo di persone, osservando gli eventi che si verificano senza alcun intervento da parte dello sperimentatore. Ciò è in contrasto con gli studi sperimentali nei quali lo sperimentatore introduce nello studio un nuovo fattore, ad es un farmaco, per studiare l'effetto sulla popolazione osservata.

 

ACRONIMI

Si fornisce di seguito un elenco degli acronimi più ricorrenti:

AIC Autorizzazione all'Immissione in Commercio di un medicinale AIFA Agenzia Italiana del Farmaco CTA Clinical Trial Application (Domanda di autorizzazione di una sperimentazione clinica)

CTA form Clinical Trial Application form (Modulo di domanda per l'autorizzazione di una sperimentazione clinica)

EEA European Economic Area (Area Economica Europea). Nel contesto della Direttiva 2001/20/CE i riferimenti alla Comunità europea, all'Unione europea o agli Stati membri includono i Paesi EEA Islanda, Norvegia e Liechtenstein

EMEA European Medicines Agency (Agenzia Europea dei Medicinali)

EudraCT European Clinical Trials Database (banca dati europea delle sperimentazioni cliniche)

GCP Good Clinical Practice (Norme di Buona Pratica Clinica)

GMP Good Manufacturing Practice (Norme di Buona Pratica di Fabbricazione)

IB Investigator's Brochure (Dossier per lo sperimentatore)

IMP Investigational Medicinal Product (Prodotto Medicinale Sperimentale)

IMPD Investigational Medicinal Product Dossier (Dossier del Prodotto Medicinale Sperimentale)

ISS Istituto Superiore di Sanità

NIMP Non-Investigational Medicinal Product (Prodotto Medicinale non Sperimentale)

OsSC Osservatorio Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei Medicinali

PeIMP Product equivalent to the Investigational Medicinal Product (prodotto equivalente da un punto di vista regolatorio all'IMP)

RCP Riassunto delle caratteristiche del prodotto

ReTNIMP Regardless to Trial Non Investigational Medicinal Product (prodotto Medicinale Non Sperimentale da somministrare a prescindere dalla sperimentazione)